Terapia génica

Recordemos que los cromosomas son como nuestros libros con nuestras recetas, y que estas recetas las recibimos por partes iguales de nuestros padres en el momento de la fecundación.

Que estas recetas son las que contienen toda nuestra información, es decir nosotros somos su expresión, en ellas esta especifícado el color de nuestro pelo, ojos, piel, la forma de nuestra nariz, dientes, orejas, uñas, dedos, hígado, páncreas, huesos y de todos y cada uno de los elementos de los que estamos compuestos.

Que de vez en cuando esta información que heredamos es errónea y algunas veces esto nos puede complicar la vida dando lugar a diferentes patologías expresadas como malformaciones o enfermedades.

Y que otras veces la información que heredamos es correcta pero por algún motivo en el transcurso de nuestras vidas parte de ella se altera, dando lugar a la aparición de diferentes enfermedades entre ellas el cáncer.

 

Pues bien, aclarado esto ha llegado el momento de preguntarnos:

¿Qué es la terapia génica?

La terapia génica es un proceso de laboratorio que intenta reparar las recetas erróneas.

 

Y, ¿Cómo lo hace?

    • Arreglando el fallo directamente.
    • Sustituyendo las recetas malas por otras de buenas.
    • Bloqueando la expresión de las recetas malas

 

Y, ¿Cómo podemos reparar las células enfermas?

Pues muy fácil ! Utilizando alguna de las siguientes estrategias:

    • Estrategia Ex vivo. Consiste en extraer las células que debemos reparar de un paciente, repararlas en el laboratorio y volverlas a reimplantar en el organismo del individuo en cuestión.
    • Estrategia In situ. Consiste en introducir la receta o gen reparador directamente en el propio órgano defectuoso del individuo.
    • Estrategia In vivo. Consiste en administrar directamente al paciente la receta o gen corrector para que este alcance el punto a tratar.

 

¿Por que es tan importante la terapia génica?

Porque puede ayudar a curar algunas enfermedades independientemente de que sean hereditarias o no.

 

¿En qué fase se encuentra?

Se encuentra en fase de investigación.

 

¿A qué problemas se esta enfrentando esta tecnología?

    • Método de transporte
      ¿Como transportar las recetas hasta llegar a su destino, sin que sean destruidas durante el viaje?. Recordemos que la naturaleza es muy sabia y tiende a destruir todo lo que no conoce para protegernos, por lo cual durante este trayecto el método de transporte elegido deberá burlar muchos sistemas de reconocimiento celular.
    • Incorporar las recetas en el lugar correcto
      Esto supone que una vez han llegado a su destino, es decir hasta el órgano o parte del cuerpo que nos interesa, (pulmón, corazón, cerebro, etc) deben entrar en él y ocupar el sitio que les corresponde.
      En este aspecto, se han producido y se producen grandes avances a nivel mundial en el sector de la ingeriería genética y médica. En 2012, unos investigadores estudiaron la estrategia defensiva de las bacterias para trocear a los virus que intentaban invadirlas, estrategia conocida como CRISPR. A partir de esas observaciones, consiguieron una herramienta de ingeniería genética de enorme potencial: el CRISPR-Cas 9,  que emplea enzimas como «tijeras moleculares» para «cortar y empalmar» el ADN en sitios específicos.
    • Sumisión
      Una vez la receta ha ocupado el lugar que le corresponde dentro de la célula, esta debe someterse al control celular interno establecido para un correcto funcionamiento. Es decir, las recetas solo deben expresarse cuando les toque y bajo determinados estímulos.
      Una receta que funcionara a su antojo alteraría este orden y todavía daría más problemas.

 

¿Cuando podremos utilizar esta tecnología?

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Cuando sepamos como funcionan e interactúan nuestras recetas en condiciones normales y como lo hacen cuando están alteradas.

Cuando sepamos como transportarlas, insertarlas en el lugar correcto y hacer que se mantengan estables y que funcionen correctamente.

 

 

¿Hay alguna tentativa realizada en humanos?

Sí, los primeros experimentos comenzaron en el año 1.989 y desde entonces se ha intentado en varias enfermedades.

 

¿Qué significa que esta terapia solo esta permitida efectuarla en las células somáticas y no en las germinales?

Muy fácil, primero definiremos lo que son las células somáticas y las germinales, y después veremos la excepción.

Llamamos células somáticas al conjunto de todas las células que forman parte de nuestro cuerpo a excepción de las células involucradas en la reproducción: el óvulo y el espermatozoide.

Entendemos por células germinales aquellas que sólo forman parte del proceso de la reproducción, es decir el óvulo en el caso de la mujer y el espermatozoide en el caso del hombre.

Pues bien, la terapia génica sólo se permite en células somáticas para que así esta modificación nazca y muera con el propio individuo, evitando así el paso de la misma a las futuras generaciones.

Nosotros no tenemos ningún derecho a modificar el patrimonio genético de las futuras generaciones, y menos con tecnologías tan avanzadas de las que todavía desconocemos muchas cosas, entre ellas el comportamiento de estas recetas en un futuro al ser transmitidas de generación en generación.

 

Preguntas relacionadas

¿Qué es la terapia génica?

La terapia génica es un tipo de tratamiento que lo que pretende es curar al gen.

O sea, consiste en hacer una especie de cirugía del gen, o bien, si esto no es posible, sustituir a este gen o receta defectuosa por otro correcto. Y de esta manera nuestras recetas codificarán sólo información correcta y nos libraremos de la enfermedad.

Actualmente esta técnica sólo se encuentra en fase de experimentación.

¿Qué es la ingeniería genética?

Es el conjunto de técnicas que permiten manipular o modificar el ADN.

¿Hasta dónde podemos llegar con las técnicas de ingeniería genética?

La respuesta es: «hasta donde queramos», una vez concluido el proyecto genoma humano y tengamos pleno conocimiento y dominio sobre la manipulación del ADN.

El límite de estas técnicas y su uso deberá ser estrictamente regulado por las leyes bajo el consentimiento de una población general bien informada y sensibilizada ante el tema.

 

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Revisión: 13 de junio de 2016